Препарат нацелен на лечение очень тяжелой и опасной детской болезни. В США был одобрен самый дорогой препарат в мире, его оптовая стоимость составила 4,25 миллиона долларов.
Генная терапия предназначена для лечения детей с редким и смертельно опасным заболеванием, пишет Scripps News.Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics.
Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (MLD).Метахроматическая лейкодистрофия представляет собой неизлечимое генетическое заболевание, которое вызвано мутацией гена, приводящему к дефициту фермента арилсульфатазы А (ARSA).
Читать на focus.ua